وفقا لما  نشرته صحيفة الشرق الاوسط اليوم 7 اكتوبر فقد وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء في السعودية على تسجيل عقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي الذي قد يؤدي إلى العمى، وهو مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك).
ويعد لوكستورنا أول علاج جيني في السعودية يستهدف مرضاً ناجما عن طفرات في جين محدد. وتمت الموافقة على لوكستورنا لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من فقدان البصر بسبب حثل الشبكیة الوراثي الناجم من حدوث طفرات في (جین RPE65)، إذ تمنع هذه الطفرات الجسم من إنتاج أحد البروتینات الضرورية للرؤية ما يؤدي إلى فقدان البصر والعمى في نهاية المطاف.
وأشارت الهيئة إلى أن المادة الفعَّالة في عقار لوكستورنا (فورتیجین نیبارفوفیك) هي فیروس معدّل يحتوي على نسخة نشطة من جین(RPE65) عقب الحقن، یتم نقل هذا الجین إلى خلابا الشبكية، وهي الطبقة الموجودة في الجزء الخلفي للعين التي تتعرف على الضوء، ما یتیح للشبكیة إنتاج البروتینات الضروریة للرؤیة، ولا یتسبب الفیروس المُستخدم لنقل الجین بأي مرض للبشر.
وأكدت الهيئة أنه تمت دراسة الفعالية والمأمونية لمستحضر (لوكستورنا) بناء على دراسة سريرية من الدرجة الثالثة أجريت على 31 مشاركا تم من خلالها قياس معدل التغيير والتحسن في قدرة المريض على تتبع والتنقل في مسار محدد في درجات مختلفة من الإضاءة، ولوحظ أن الرؤية تحسنت لدى المرضى الذين استعملوا المستحضر لوكستورنا من خلال القدرة على التنقل وتتبع المسار المحدد في درجات إضاءة منخفضة.
ومن أكثر الأعراض الجانبية شيوعاً لمستحضر لوكستورنا: احمرار في العين، تكون المياه البيضاء (إعتام عدسة العين)، ارتفاع ضغط العين وتكون رواسب تحت الشبكية. وتبقى المنافع المرجوة من مستحضر لوكستورنا تفوق المخاطر المحتملة.
وجرى تسجيل مستحضر لوكستورنا في الجهات الرقابية المرجعية في كل من الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي في أواخر عام 2018. وبناء على ذلك منحت الهيئة العامة للغذاء والدواء المستحضر أولوية في التسجيل من خلال برنامج التوثيق والتجسير لتسريع تسجيل الأدوية البشرية.