وفقا لما نشرته صحيفة الشرق الاوسط اليوم 7 اكتوبر فقد وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء في السعودية على تسجيل عقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي الذي قد يؤدي إلى العمى، وهو مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك).
ويعد لوكستورنا أول علاج جيني في السعودية يستهدف مرضاً ناجما عن طفرات في جين محدد. وتمت الموافقة على لوكستورنا لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من فقدان البصر بسبب حثل الشبكیة الوراثي الناجم من حدوث طفرات في (جین RPE65)، إذ تمنع هذه الطفرات الجسم من إنتاج أحد البروتینات الضرورية للرؤية ما يؤدي إلى فقدان البصر والعمى في نهاية المطاف.
وأشارت الهيئة إلى أن المادة الفعَّالة في عقار لوكستورنا (فورتیجین نیبارفوفیك) هي فیروس معدّل يحتوي على نسخة نشطة من جین(RPE65) عقب الحقن، یتم نقل هذا الجین إلى خلابا الشبكية، وهي الطبقة الموجودة في الجزء الخلفي للعين التي تتعرف على الضوء، ما یتیح للشبكیة إنتاج البروتینات الضروریة للرؤیة، ولا یتسبب الفیروس المُستخدم لنقل الجین بأي مرض للبشر.
وأكدت الهيئة أنه تمت دراسة الفعالية والمأمونية لمستحضر (لوكستورنا) بناء على دراسة سريرية من الدرجة الثالثة أجريت على 31 مشاركا تم من خلالها قياس معدل التغيير والتحسن في قدرة المريض على تتبع والتنقل في مسار محدد في درجات مختلفة من الإضاءة، ولوحظ أن الرؤية تحسنت لدى المرضى الذين استعملوا المستحضر لوكستورنا من خلال القدرة على التنقل وتتبع المسار المحدد في درجات إضاءة منخفضة.
ومن أكثر الأعراض الجانبية شيوعاً لمستحضر لوكستورنا: احمرار في العين، تكون المياه البيضاء (إعتام عدسة العين)، ارتفاع ضغط العين وتكون رواسب تحت الشبكية. وتبقى المنافع المرجوة من مستحضر لوكستورنا تفوق المخاطر المحتملة.
وجرى تسجيل مستحضر لوكستورنا في الجهات الرقابية المرجعية في كل من الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي في أواخر عام 2018. وبناء على ذلك منحت الهيئة العامة للغذاء والدواء المستحضر أولوية في التسجيل من خلال برنامج التوثيق والتجسير لتسريع تسجيل الأدوية البشرية.
- اكبر سجادة زهور تجذب زوار مهرجان الورد الطائفي
- “تقويم التعليم” تعتمد 3 مؤسسات تعليمية و42 برنامجاً أكاديمياً لنتائج شهر أبريل 2024م
- مجمع الفقه الإسلامي الدولي يثمّن بيان هيئة كبار العلماء في المملكة بشأن عدم جواز الحج دون تصريح
- مبادرة لرعاية المواهب الشابة وتعزيز صناعة السينما المحلية
- إبرام أول صفقة بين جامعة أميركية مرموقة وطلاب مؤيدين للفلسطينيين
- المعهد الوطني لأبحاث الصحة يطلق مبادرة أبحاث الأوبئة والتقنية الحيوية
- “تعليم جازان” يحقق المركز الأول في برنامج الأولمبياد الوطني للبرمجة والذكاء الاصطناعي
- الفضاء السعودية تنشئ مركزا عالميا لمجالات الفضاء بالشراكة مع “المنتدى الاقتصادي العالمي”
- فوز باسم خندقجي بالبوكر هو انتصار لصوت الأحرار وللرواية الفلسطينية
- السعودية تستضيف النسخة الـ28 لمؤتمر الاستثمار العالمي في نوفمبر القادم
07/10/2019 10:05 ص
السعودية: تسجيل عقار جيني لعلاج فقدان البصر الوراثي
وصلة دائمة لهذا المحتوى : https://www.alwakad.net/1935145.html